农商网整理 关于一渐冻症药物被FDA授予孤儿药资格的热点新闻，VIP农商网小编为您精心整理了如下解读与看法。
一渐冻症药物被FDA授予孤儿药资格热点解读
据农商网于2024年11月23日 20时35分03秒发现，一渐冻症药物被FDA授予孤儿药资格热点，每经记者：林姿辰 每经编辑：张海妮
近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。
图片来源：“中美瑞康”微信公众号截图
资料显示，RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。
《每日经济新闻》记者获悉，这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），已于今年5月获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。
每日经济新闻
网友看法
1、网友华华的生活510：支持蔡磊，太感动了[流泪]！那么多人喷蔡磊，终于给那些黑子狠狠的一记耳光。
2、网友自强不息喜鹊e9：西医一百年也研究不出来治疗渐冻症的药[狗头]立贴为证
3、网友zhugw1202：真真假假假假真真，看好戏哦
4、网友擦肩而过8778：致敬蔡磊！祝福蔡磊！看了蔡磊的《相信》深受感动敬佩，蔡磊真可堪称伟大
5、网友中华668：支持官媒对蔡磊和科学家团队的正面报道，蔡磊和科学家团队代表了中国力量，都是大国崛起的栋梁，尤其是蔡磊，身患重疾还能做出这么大的贡献，更令人敬佩[赞][赞][赞]
6、网友Torchers：总裁治愈了！总裁治愈了！！！！
7、网友用户5796525682204：支持蔡磊，希望破冰成功
8、网友迷糊迷途：支持蔡磊向死而生，决战渐冻，纵使不敌也绝不屈服！！！支持所有善良正义的人们打击网络黑子弘扬社会正能量！
9、网友xucf23：很了不起的成绩，蔡磊太难了，关键还是人言可畏，众口铄金积毁销骨。能在这种舆论环境下坚持下来很厉害
10、网友小然浩长大了：他想救的是自己
11、网友爱生活的糯米：蔡斯卡是科研人员，他怎么推动呢？
12、网友莎莎莉斯：越来越多的优秀科学家，企业家，科研机构，都在和蔡磊先生合作[比心][比心] 越来越多的社会正能量人士，都在支持蔡磊先生[加油加油][加油加油] 期待早日攻克神经退行性疾病，让阿尔兹海默症患者，渐冻症患者，早日回归正常的生活[玫瑰][玫瑰]
13、网友最伟大的庆：看了直想掉眼泪，蔡总伟大[赞]
14、网友爱吃客看天下：祝愿他早日康复
15、网友缘林彝药：开始卖药了，马上能站起来了
16、网友用户361435144261：蔡司卡，不错！牛逼大王
17、网友何静瑶：支持支持支持太伟大了。破冰踏雪的回音。
18、网友纤手香凝：支持蔡磊向死而生，决战渐冻，纵使不敌也绝不屈服！！！支持所有善良正义的人们打击网络黑子弘扬社会正能量！
19、网友追梦：渐冻症，得病患者够悲哀的，蔡磊发起研究治疗渐冻症的药物。蔡磊太给力了[加油加油]
20、网友亮姐1：是真的吗能给这些病人带来希望真是天大的好事
